FDA approva un nuovo medicinale per le infezioni polmonari causate da Mycobacterium avium complex (MAC)

La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Arikayce (amikacina liposomiale per inalazione), un nuovo medicinale per il trattamento delle infezioni polmonari causate da Mycobacterium avium complex (MAC) in una popolazione limitata di pazienti che non risponde al trattamento convenzionale.

Il MAC è un tipo di micobatteri non tubercolari (NTM) che si trovano comunemente nell’acqua e nel suolo. I sintomi della malattia nei pazienti con MAC comprendono tosse persistente, affaticamento, perdita di peso, sudorazione notturna e occasionalmente mancanza di respiro e tosse con sangue.

Arikayce è il primo farmaco a essere approvato dall’FDA nell’ambito del Limited Population Pathway for Antibacterial and Antifungal Drugs (LPAD), il percorso istituito dal Congresso per promuovere lo sviluppo e l’approvazione di farmaci antibatterici e antimicotici per il trattamento di infezioni gravi o pericolose per la vita in una popolazione limitata di pazienti con necessità insoddisfatte. Un’approvazione nell’ambito del percorso LPAD può essere supportata da un programma di sviluppo clinico semplificato, con minori studi clinici, più piccoli e più brevi. Come richiesto per i farmaci approvati secondo questo schema, l’etichettatura di Arikayce include alcune informazioni per comunicare che il farmaco ha dimostrato di essere sicuro ed efficace solo per l’uso in una popolazione limitata.

La sicurezza e l’efficacia di Arikayce, somministrato per inalazione, è stata dimostrata in uno studio clinico controllato randomizzato in cui i pazienti sono stati assegnati a uno di due gruppi di trattamento, uno dei quali ha ricevuto Arikayce più un regime antibatterico multi-farmaco mentre l’altro soltanto un regime antibatterico multi-farmaco. Al sesto mese di trattamento, nel 29% dei pazienti trattati con Arikayce non c’è stata crescita dei micobatteri per tre mesi consecutivi, rispetto al 9% dei pazienti che non sono stati trattati con Arikayce.

Informazioni per la prescrizione di Arikayce sono incluse in un “Boxed Warning” che avvisa gli operatori sanitari e i pazienti dell’aumento del rischio di patologie respiratorie tra cui polmonite da ipersensibilità, broncospasmo, esacerbazione della malattia polmonare di base ed emottisi. Altri effetti indesiderati comuni di Arikayce includono disfonia, tosse, ototossicità, irritazione delle vie aeree superiori, dolore muscolo-scheletrico, affaticamento, diarrea e nausea.

Il medicinale, approvato con Fast Track e Priority Review, ha ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy, farmaco orfano e Qualified Infectious Disease Product (QIFP), concessa ai prodotti antibatterici che trattano infezioni gravi o pericolose per la vita.

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